Chus Castillo Gutiérrez, Manuel Vázquez Roso|  24-11-2022

Introducción

La decisión de financiación y fijación de precio de un nuevo medicamento en España se basa en los criterios establecidos en la Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios (Real Decreto 1/2015) (LGURM).

En los últimos años ha habido una gran evolución en cuanto a la aplicación de los criterios de la LGURM, pero aún con la implementación del sistema de Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) y precios duales, no hay un marco de decisión claro y los factores que influyen la toma de decisiones no es transparente.

La patronal farmacéutica europea (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations, EFPIA) realiza de forma anual el Indicador W.A.I.T. (Waiting to Access Innovative Therapies), el cual analiza la disponibilidad de fármacos innovadores y el tiempo hasta su disponibilidad. Según el estudio de 2022, un gran porcentaje de medicamentos (47%) aprobados a nivel europeo por la Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) no son financiados en España, y dicha situación se agrava en el caso particular de la oncología. Por otro lado, el proceso desde la aprobación de la EMA hasta la comercialización en España también sufre retrasos significativos, con una media de 469 días para medicamentos oncológicos.

Estudio retrospectivo

El objetivo del estudio es entender cómo el precio ideal del laboratorio se ve impactado por los distintos factores utilizados en la decisión de financiación en España para la primera indicación de medicamentos oncológicos y oncohematológicos.

Partiendo de la LGURM y de la información contenida en los IPTs, se han desarrollado hipótesis respecto a la relación entre distintas variables y el precio ideal del laboratorio, las cuales se han analizado estadísticamente mediante las pruebas de Wilcoxon o Kruskal-Wallis.

Estas variables incluyen aquellas relacionadas con el medicamento (designación de medicamento huérfano, posicionamiento), con el ensayo clínico (diseño y resultados), el beneficio adicional del medicamento, y aquellas relacionadas con el acceso al mercado y el estado de financiación en España (tiempo entre la aprobación de la EMA y la comercialización en España, condiciones especiales de financiación).

El beneficio adicional del medicamento se basó en la mejora de servicio médico prestado (Amélioration du Service Médical Rendu, ASMR) definido en Francia por la Alta Autoridad Sanitaria (Haute Autorité de Santé, HAS), ya que permite interpretar fácilmente la percepción de valor añadido de un medicamento comparado con las alternativas existentes. Para ello, el ASMR puede estar entre I y V, donde el I indica beneficio adicional máximo.

Para evaluar la expectativa de precio o el precio ideal del laboratorio, se ha utilizado la diferencia porcentual entre el precio del medicamento en Alemania en el momento del lanzamiento (precio libre) y el precio financiado negociado (acceso a través del Consejo General de Colegios Farmacéuticos) en España después de negociar con el Ministerio. De ahora en adelante, esta diferencia porcentual de precio es referida como diferencial sobre el precio esperado.

La selección de la muestra se basó en los IPTs para medicamentos oncológicos y oncohematológicos publicados entre 2013 y 2020 para la primera indicación (n=76). Al aplicar una serie de criterios de exclusión, la muestra final fue de 32 medicamentos con resolución positiva de financiación.

Resultados

La figura 1 muestra la relación entre el beneficio clínico adicional y el diferencial sobre el precio esperado. Se observó que a más beneficio clínico (ASMR II-III), se consigue un precio más cercano al precio esperado por el laboratorio, y que a menor beneficio clínico (ASMR V), mayor es esta diferencia de precio. La relación entre estas dos variables es estadísticamente significativa (p=0,045), indicando así que el valor añadido es un criterio clave en la toma de decisiones. Adicionalmente, >70% de los medicamentos con resolución de no financiación (excluidos de la muestra de 32 medicamentos financiados) fueron evaluados como medicamentos sin valor añadido (ASMR V), lo que valida aún más la relevancia de este criterio.

También se observó una diferencia estadísticamente significativa entre la fase del ensayo clínico y el diferencial sobre el precio esperado (p=0,02), indicando que un ensayo clínico de fase II resulta en un diferencial de precio menor que uno de fase III (Figura 2). Sin embargo, los resultados no son los previsibles. El hallazgo podría explicarse por la falta de alternativas terapéuticas para medicamentos lanzados con una evidencia menos robusta (fase II) y una mayor disponibilidad a pagar por parte del Ministerio de Sanidad.

Para los fármacos con designación de medicamento huérfano, se detecta una menor diferencia de precio (-33%) con respecto a aquellos que carecen de dicha designación (-46%), aunque la diferencia no tiene significancia estadística. También se observa una menor diferencia de precio en medicamentos posicionados en líneas tardías frente a aquellos en primera línea (-39% vs. -46%), indicando que los medicamentos en líneas tardías alcanzan un precio más cercano al precio ideal del laboratorio, aunque no de forma estadísticamente significativa.

En cuanto al tiempo entre la aprobación de la EMA y la comercialización en España, se observó que los medicamentos con un beneficio clínico definido, ya sea superior o inferior (ASMR I-III o V), son lanzados al mercado antes que aquellos medicamentos con un beneficio añadido marginal (ASMR IV) (Figura 3). No se observó ninguna relación entre estas variables y la diferencia en la supervivencia libre de progresión entre el fármaco y su comparador y el diferencial de precio (tamaño del círculo).

También se detectó que, a mayor tiempo desde la aprobación de la EMA hasta el lanzamiento en España, mayor es la diferencia de precio (Figura 4). Esto puede ir asociado a que la negociación se prolonga debido a desacuerdos entre ambas partes (compañía y pagadores), a incertidumbres en el valor clínico del medicamento, o a una comunicación inefectiva.

Por último, no se observó ninguna relación, o se observaron relaciones no esperadas (sin significancia estadística) entre el diferencial sobre el precio esperado y el diseño del ensayo clínico (excepto por la fase), resultados de eficacia, presencia de alternativas terapéuticas, o la implementación de acuerdos innovadores de financiación.

Conclusión

En base a nuestro análisis, se observa que el beneficio adicional es un criterio clave en la toma de decisiones. Sin embargo, teniendo en cuenta la gran complejidad del sistema y las limitaciones del estudio (p.ej., ausencia del precio de las alternativas existentes, muestra pequeña), se puede concluir que no existe claridad total respecto al peso que tienen las distintas variables en las decisiones de financiación y fijación de precio, por lo que existen áreas de mejora en el sistema. En este sentido, la creación de REvalMed, con la inclusión de análisis farmacoeconómicos, puede incrementar la transparencia para la toma de decisiones.

Foro de discusión

Las conclusiones del estudio y la situación en España se discutieron en un evento organizado por Alira Health y Bamberg Health, en el cual se buscaron puntos de consenso y mejora en la evaluación y acceso de medicamentos oncológicos. La mesa de debate incluía profesionales representando a diferentes ámbitos: clínico, autoridad sanitaria, farmacia, industria farmacéutica, y pacientes.

Las conclusiones fueron:

La transparencia y comunicación entre los distintos agentes involucrados ha de mejorarse para incorporar todos los puntos de vista en los procesos de precio y reembolso
El sistema ha de desarrollar una infraestructura común para incorporar la visión del paciente sobre el valor aportado por el fármaco
La evaluación de cada fármaco debería ajustarse a sus características específicas (como por ejemplo situaciones de medicina de precisión donde ha de individualizarse para cada subtipo de tumor)
Los tiempos y el acceso a los fármacos debería ser optimizado, aunque hay una cierta tendencia en base al valor añadido percibido
La toma de decisiones debería basarse en dos evaluaciones realizadas por expertos independientes: una del beneficio clínico y otra del económico
La evaluación de nuevos fármacos ha de evolucionar de una visión economicista centrada en el precio a una visión más social
Estos puntos sirven para establecer los pilares en los que debería cimentarse el proceso de precio y financiación en España para seguir trabajando hacía un mejor acceso a los fármacos oncológicos y oncohematológicos dentro de un marco transparente, estructurado y participativo, como el sistema en Francia (ASMR) o en Alemania (AMNOG).

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