17/09/2026 | TERAPIAS Y FÁRMACOS
La FDA ha aprobado Fayuvi, la primera terapia dirigida a modificar el curso de la mucopolisacaridosis tipo IIIA, una enfermedad neurodegenerativa rara que afecta al desarrollo cognitivo, el lenguaje y otras capacidades en la infancia.
La FDA ha aprobado Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf) para pacientes pediátricos con mucopolisacaridosis tipo IIIA, también conocida como síndrome de Sanfilippo tipo A. Se trata de la primera terapia aprobada específicamente para esta enfermedad rara y progresiva.
La MPS IIIA es una enfermedad hereditaria que afecta de manera progresiva al cerebro y al sistema nervioso. Los niños pueden perder capacidades cognitivas, del lenguaje y otras habilidades del desarrollo a medida que avanza la enfermedad. Hasta esta aprobación, el tratamiento se centraba principalmente en el control de los síntomas.
La nueva terapia génica supone una opción dirigida a la causa subyacente de la enfermedad y representa un cambio relevante para una patología pediátrica con una necesidad terapéutica no cubierta hasta ahora.
Fuente: U.S. Food and Drug Administration (FDA)