Biopress | 17.09.2026
Nº 1 · CARDIOVASCULAR, ONCOLOGÍA, HEMATOLOGÍA Y NEUROLOGÍA · 31 AGOSTO – 13 SEPTIEMBRE 2026
Lo que ha decidido el regulador y lo que han leído los ensayos en las dos últimas semanas, con el dato clínico por delante y la pregunta que deja abierta al final. Cuatro a siete entradas por número. Cuando no hay nada relevante, lo decimos y no rellenamos.
NOVARTIS / IONIS · FASE III · TOPLINE · 4 SEPTIEMBRE 2026
Lp(a): bajar el biomarcador un 80 % no bajó los eventos, y eso interpela a toda una clase
QUÉ HA PASADO
Novartis comunicó que el fase III Lp(a)HORIZON, el primer ensayo pivotal de resultados cardiovasculares diseñado para responder si reducir la lipoproteína(a) reduce el riesgo, no alcanzó su objetivo primario con pelacarsen en pacientes con Lp(a) elevada y enfermedad cardiovascular establecida.
EL DATO
El estudio (NCT04023552) incluyó 8.323 pacientes que ya recibían tratamiento conforme a guías, incluidos hipolipemiantes y antihipertensivos. El objetivo primario era el compuesto de muerte cardiovascular, infarto de miocardio no mortal, ictus no mortal y revascularización coronaria urgente con hospitalización; no se redujo frente a placebo.
Como en estudios previos, pelacarsen sí logró descensos sustanciales de Lp(a); en el fase II publicado en 2020, con 286 pacientes, las reducciones llegaron al 80 % con la dosis semanal de 20 mg.
La compañía describe un perfil de seguridad aceptable y anuncia la presentación de los datos completos en un congreso médico.
LA LETRA PEQUEÑA
El comunicado no publica hazard ratio, tasas de eventos ni intervalos de confianza: solo el hecho de que el objetivo no se alcanzó.
Lo que queda abierto es si falla la hipótesis o falló el ensayo, y eso depende de datos que todavía no están disponibles: umbral de Lp(a) basal exigido, tasa de eventos en el brazo placebo, tiempo de exposición y análisis por subgrupos.
La población partía de tratamiento optimizado, lo que reduce el margen de mejora detectable.
Y el resultado no se limita a una molécula: hay programas en fase avanzada con otros mecanismos contra la misma diana cuya lectura depende de este dataset.
LA PREGUNTA QUE QUEDA
¿Es la Lp(a) una diana terapéutica o solo un marcador de riesgo genético, y qué dato del ensayo completo permitiría distinguir una cosa de la otra?
¿Qué se le dice ahora al paciente al que se le midió la Lp(a) y se le anunció que habría tratamiento?
FDA · APROBACIÓN ACELERADA · 4 SEPTIEMBRE 2026
Mama HR+: la biopsia líquida decide cuándo cambiar de fármaco, antes de que el tumor progrese
QUÉ HA PASADO
La FDA concedió aprobación acelerada a camizestrant (Etcamah, AstraZeneca) con un inhibidor de CDK4/6 —abemaciclib, palbociclib o ribociclib— en cáncer de mama HR positivo y HER2 negativo localmente avanzado o metastásico, cuando se detecta una mutación de ESR1 durante el tratamiento con inhibidor de aromatasa y CDK4/6i.
Aprobó a la vez el ensayo Guardant360 CDx como diagnóstico acompañante.
EL DATO
SERENA-6 aleatorizó 315 pacientes 1:1 a cambiar a camizestrant o continuar con el inhibidor de aromatasa, manteniendo en ambos brazos el mismo CDK4/6i.
Todas llevaban al menos seis meses de tratamiento inicial sin progresión y la mutación de ESR1 se detectó en ADN tumoral circulante.
Mediana de supervivencia libre de progresión de 16 meses (IC95% 12,7–18,2) frente a 9,2 meses (7,2–9,5); HR 0,44 (0,31–0,60), p<0,00001.
La supervivencia global no estaba madura en el momento del análisis.
Pauta de 75 mg orales una vez al día.
Recuadro de advertencia por arritmia asociada a prolongación del QTc en uso concomitante con fármacos que también lo prolongan, y precauciones por bradicardia y toxicidad embriofetal.
LA LETRA PEQUEÑA
La supervivencia libre de progresión se mide desde la detección de la mutación, no desde el inicio del tratamiento, lo que hace que esta cifra no sea comparable con la de ningún otro ensayo de la enfermedad.
El comparador es continuar con un inhibidor de aromatasa que ya ha dejado de funcionar a nivel molecular, de modo que el ensayo demuestra que adelantarse retrasa la progresión, no que la paciente viva más ni mejor.
De esa supervivencia global depende la conversión a aprobación plena.
El expediente pasó por el comité asesor de oncología de la agencia.
LA PREGUNTA QUE QUEDA
¿Qué sistema sanitario puede monitorizar ADN tumoral circulante cada dos o tres meses en toda su población de primera línea?
¿Y qué se le explica a una paciente a la que se le cambia el tratamiento sin haber progresado y sin saber todavía si vivirá más?
FDA · APROBACIÓN ACELERADA · AMPLIACIÓN · 9 SEPTIEMBRE 2026
Pulmón HER2: un inhibidor oral entra en primera línea con 69 pacientes y sin brazo control
QUÉ HA PASADO
La FDA amplió la aprobación acelerada de sevabertinib (Hyrnuo, Bayer) a adultos con carcinoma de pulmón no microcítico no escamoso localmente avanzado o metastásico con mutaciones activadoras del dominio tirosina cinasa de HER2, sin exigir ya tratamiento sistémico previo.
La indicación anterior se limitaba a pacientes pretratados.
EL DATO
La eficacia procede de una cohorte de 69 pacientes sin tratamiento sistémico previo del estudio SOHO-01 (NCT05099172), abierto, de un solo brazo y multicohorte.
Tasa de respuesta objetiva confirmada del 75% (IC95% 64–85) por revisión central independiente ciega con RECIST v1.1; el 73% de las respondedoras mantuvo la respuesta al menos seis meses y el 38% al menos doce.
Advertencias y precauciones por diarrea, hepatotoxicidad, enfermedad pulmonar intersticial o neumonitis, disfunción ventricular izquierda, toxicidad ocular, elevación de enzimas pancreáticas y toxicidad embriofetal.
Pauta de 20 mg orales dos veces al día con comida.
Revisión bajo Project Orbis en colaboración con la MHRA británica.
LA LETRA PEQUEÑA
Es una indicación de primera línea concedida sobre 69 pacientes, sin aleatorización y con la tasa de respuesta como variable principal.
No hay comparación con quimioterapia más inmunoterapia, que es lo que recibe hoy esa población, ni datos de supervivencia libre de progresión o global.
La duración de la respuesta se describe en proporciones y no como mediana, lo que impide situarla frente a otras opciones.
Y la mutación se determinó en laboratorios locales, en tejido o en plasma, sin un método único.
LA PREGUNTA QUE QUEDA
¿Cuántos pacientes con pulmón no escamoso llegan hoy a primera línea con el estado de HER2 ya determinado, y en cuántos centros de la región es eso posible?
¿Con qué se compara un 75% de respuestas cuando no existe brazo control?
ASTRAZENECA / HUTCHMED · FASE III · TOPLINE · 31 AGOSTO Y 1 SEPTIEMBRE 2026
Pulmón EGFR: atacar MET desde el principio en lugar de esperar a que aparezca la resistencia
QUÉ HA PASADO
HUTCHMED y AstraZeneca comunicaron resultados positivos de alto nivel del fase III SANOVO, que evaluó savolitinib añadido a osimertinib frente a osimertinib solo en pacientes sin tratamiento previo con carcinoma de pulmón no microcítico EGFR mutado y sobreexpresión de MET.
EL DATO
SANOVO (NCT05009836) es un ensayo aleatorizado, doble ciego y multicéntrico realizado en China, con savolitinib o placebo sobre osimertinib.
El objetivo primario, supervivencia libre de progresión, se evaluó en dos poblaciones: MET alto definido por inmunohistoquímica 3+, y la población por intención de tratar, que incluye también IHC 2+.
Las compañías declaran mejora estadísticamente significativa y clínicamente relevante en ambas, y un beneficio descrito como muy alentador en supervivencia global, objetivo secundario.
La combinación ya está aprobada en China tras progresión a un inhibidor de EGFR con amplificación de MET, sobre la base del fase III SACHI, y el fase III global SAFFRON comunicó resultados positivos en agosto de 2026 en la misma situación de segunda línea.
LA LETRA PEQUEÑA
No se ha publicado ninguna magnitud: ni medianas, ni hazard ratio, ni intervalos.
El ensayo se realizó solo en China, lo que limita la extrapolación directa a poblaciones europeas y latinoamericanas.
El comparador es osimertinib en monoterapia, cuando la adición de quimioterapia en primera línea es hoy una alternativa en pacientes seleccionados.
Y la definición de sobreexpresión de MET por inmunohistoquímica no está estandarizada: el fase II SAVANNAH usó un umbral de IHC 3+ en al menos el 90 % de las células, mientras que aquí la población por intención de tratar incluye IHC 2+.
LA PREGUNTA QUE QUEDA
Si la determinación de MET pasa a hacerse antes de iniciar tratamiento y no al progresar, ¿qué laboratorios de anatomía patológica pueden hacerla de forma reproducible y con qué umbral?
¿Y cómo se elige entre añadir un inhibidor de MET o añadir quimioterapia cuando ninguna de las dos estrategias se ha comparado con la otra?
ABBVIE · FASE III · TOPLINE · 3 SEPTIEMBRE 2026
Mieloma triple expuesto: un biespecífico BCMA con una sola escalada de dosis y administración mensual
QUÉ HA PASADO
AbbVie comunicó que el fase III CERVINO alcanzó sus dos objetivos primarios con etentamig, biespecífico BCMA x CD3, frente a terapias estándar a elección del investigador, en mieloma en recaída o refractario con exposición previa a inhibidor del proteasoma, inmunomodulador y anticuerpo anti-CD38.
EL DATO
Trescientos noventa y tres pacientes con mediana de tres líneas previas y 11,4 meses de seguimiento mediano.
Respuesta objetiva del 74,0% (IC95% 67,25–79,97) frente al 45,7% (38,59–52,91), p<0,0001.
Supervivencia libre de progresión con HR 0,40 (0,29–0,54), p<0,0001, con beneficio en todos los subgrupos preespecificados.
Supervivencia a doce meses del 87,9% frente al 72,0%, HR 0,48 (0,29–0,77), p nominal 0,0012, sin cruzar el límite de eficacia preespecificado.
Con una única dosis de escalada, el síndrome de liberación de citocinas apareció en el 28,3%, predominantemente de grado 1 y sin ningún caso de grado 3 o superior; un paciente presentó ICANS de grado 1.
Infecciones de grado 3 o 4 en el 27,7% frente al 19,2%, y de grado 5 en el 1,5% frente al 3,1%.
Administración mensual desde el inicio.
LA LETRA PEQUEÑA
Es un comunicado corporativo sobre el primer análisis interino de eficacia, desblindado por recomendación del comité independiente de seguimiento; los datos completos se presentan el 25 de septiembre.
Las infecciones de grado 3 o 4 son más frecuentes que con el comparador, aunque las mortales sean menos.
El brazo control se elegía entre carfilzomib con dexametasona, elotuzumab con pomalidomida y dexametasona, o selinexor con bortezomib y dexametasona: ninguno es un biespecífico ni un CAR-T, que es contra lo que competirá en la práctica.
Y la supervivencia global no cruzó su límite preespecificado.
LA PREGUNTA QUE QUEDA
Si el perfil de liberación de citocinas permite tratar fuera de centros especializados, ¿qué formación y qué circuito de urgencias necesita un hospital comarcal para asumirlo?
¿Y cómo se elige entre biespecíficos de la misma diana cuando ninguno se ha comparado con otro?
NOVARTIS · FASE III · TOPLINE · 1 SEPTIEMBRE 2026
Esclerosis múltiple: un BTK oral supera a teriflunomida y el comunicado no da una sola cifra
QUÉ HA PASADO
Novartis comunicó que los fase III gemelos REMODEL-1 y REMODEL-2 alcanzaron su objetivo primario con remibrutinib, inhibidor oral y selectivo de la tirosina cinasa de Bruton, frente a teriflunomida en esclerosis múltiple recurrente.
EL DATO
Unos 2.000 pacientes con actividad reciente de la enfermedad y EDSS de 0,0 a 5,5 fueron aleatorizados 1:1 a remibrutinib 100 mg o teriflunomida, en una fase doble ciego de hasta 30 meses seguida de extensión abierta.
La compañía declara reducción significativa de la tasa anualizada de brotes y superioridad en todos los objetivos secundarios clave de cada ensayo, incluida la reducción de lesiones en resonancia.
En el análisis combinado preespecificado describe una tendencia positiva en progresión de discapacidad confirmada a tres meses y significación nominal a seis.
Sin señal de seguridad hepática, en línea con lo observado en urticaria crónica espontánea, indicación en la que la molécula ya está aprobada.
Entre los secundarios figuran también los neurofilamentos de cadena ligera en suero y la proporción de pacientes sin evidencia de actividad de la enfermedad.
LA LETRA PEQUEÑA
El comunicado no publica ni una sola magnitud: no hay tasa anualizada de brotes, ni diferencia frente al comparador, ni intervalos de confianza.
El comparador es teriflunomida, de eficacia moderada, y no un anti-CD20, que es la alternativa real en el paciente con actividad inflamatoria.
Y el dato de discapacidad, que sería el determinante, es una tendencia a tres meses y una significación nominal a seis obtenida al juntar los dos ensayos, no un objetivo alcanzado en cada uno por separado.
LA PREGUNTA QUE QUEDA
¿Qué aporta un BTK oral frente a un anti-CD20 en un paciente con actividad inflamatoria, y cómo se responde a eso sin un ensayo que los compare de forma directa?
¿Basta la ausencia de señal hepática a 30 meses para una clase que la ha tenido?
NEUMOLOGÍA
Sin decisiones regulatorias ni lecturas relevantes en el periodo, más allá de la aceptación a revisión de treprostinil nebulizado en fibrosis pulmonar idiopática, recogida en el próximo número.
EN UNA LÍNEA
8 de septiembre · Novartis comunicó que el fase III HARBOR de del-desiran en distrofia miotónica tipo 1 no demostró mejoría estadísticamente significativa frente a placebo en su objetivo primario. Segundo fase III negativo de la compañía en el periodo, y sin magnitudes publicadas.
3 de septiembre · La FDA aceptó a revisión la solicitud suplementaria de sunvozertinib en primera línea de carcinoma de pulmón no microcítico con inserciones en el exón 20 de EGFR, con datos del fase III WU-KONG28. uniQure presentó solicitud de aprobación acelerada para su terapia génica en enfermedad de Huntington.
1 de septiembre · La FDA aprobó ropeginterferón alfa-2b en trombocitemia esencial. Y el fase 2b LUMUS de envudeucitinib en lupus eritematoso sistémico no alcanzó sus objetivos primario ni secundarios en la población global del ensayo.
25 y 26 de agosto · Justo antes del periodo, la FDA aprobó daraxonrasib en adenocarcinoma de páncreas metastásico tratado previamente o no candidato a poliquimioterapia, y zanidatamab con tislelizumab y quimioterapia en primera línea de adenocarcinoma gástrico, de la unión gastroesofágica o esofágico HER2 positivo. No contrastadas contra ficha técnica al cierre; se desarrollan en el próximo número.
CHMP · El comité no publicó conclusiones dentro del periodo. Las del plenario de septiembre se esperan en la segunda quincena del mes, el viernes siguiente al cierre de la reunión.
LO QUE VIENE
Sociedad Internacional de Mieloma. Reunión anual en Glasgow del 23 al 26 de septiembre. Los resultados completos de CERVINO se presentan en sesión plenaria el viernes 25.
MSToronto2026. Datos completos de REMODEL-1 y REMODEL-2 anunciados como presentación de última hora. La nota de Novartis no concreta fecha.
Lp(a)HORIZON. Datos completos anunciados para un congreso médico próximo, sin fecha concretada. Es el dataset que decidirá la lectura del resto de programas dirigidos a Lp(a).
SANOVO. Resultados detallados pendientes de presentación en un congreso científico. Sin fecha comunicada.
Congreso de la ESMO. Madrid, IFEMA, del 23 al 27 de octubre.
Compromisos de verificación. Camizestrant y sevabertinib mantienen aprobación acelerada. En ambos casos, la conversión a aprobación plena depende de la confirmación del beneficio clínico en los ensayos en curso.
CHMP. Conclusiones del plenario de septiembre y siguientes plenarios de octubre y noviembre.
POLÍTICA EDITORIAL
Este boletín describe decisiones regulatorias y resultados de ensayos publicados por sus fuentes originales.
No emite juicios sobre compañías ni recomendaciones de tratamiento, no acepta patrocinio de entradas individuales y aplica el mismo criterio a todas las moléculas, incluidas las de clientes de BioPress.
Las fechas PDUFA no las publica la FDA: cuando aparecen, proceden de comunicaciones de las propias compañías y se identifican como tales.
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